拜耳“不限癌种”疗法在华申报上市（治疗NTRK融合肿瘤）

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5月20日，CDE官网显示，拜耳larotrectinib（拉罗替尼）胶囊和口服液上市申请已获得国家药监局受理。根据此前在国内登记的临床试验，预计申报上市的适应症为：治疗携带NTRK融合基因的局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者。

NTRK基因融合（NTRK基因家族成员NTRK1、NTRK2、NTRK3与另一个不相关基因融合）是一类导致嵌合TRK融合蛋白持续激活的基因变异，该融合蛋白作为致癌驱动因子促进肿瘤细胞的增殖和存活。TRK融合癌不局限于特定细胞或组织种类，它可以出现在身体任何部位。出现NTRK基因融合的肿瘤类型包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等。癌症患者需要接受特定基于下一代测序或者免疫组化的检测来确认是否携带TRK融合癌。

larotrectinib是Loxo Oncology和拜耳开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。它是一款从早期开发时期开始就针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。在该药物研发过程中，检验该药物疗效的临床试验也采用了“篮子试验”（basket trial）的试验设计。即不按照患癌组织来募集患者，而是按照肿瘤的分子特征来募集患者。

larotrectinib最早于2018年获FDA批准用于治疗携带NTRK融合基因的局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，商品名为VITRAKVI。是Keytruda获批用于所有具有高度微卫星不稳定性（MSI-H）或者错配修复缺陷（dMMR）实体瘤患者的治疗之后，FDA批准的第二种用于不限癌种，而是针对特定基因变异的药物。

FDA批准larotrectinib是基于I期成人试验、II期NAVIGATE试验和I/II期儿童SCOUT试验的合并数据（N=55）。在合并研究结果中，经独立审查委员评估，larotrectinib显示出了75%的客观缓解率（ORR），22%的患者完全缓解，53%的患者部分缓解。缓解持续时间（DOR）达6个月以上患者比例为73%，分析时中位DOR和无进展生存（PFS）尚未达到。

目前，除了larotrectinib外，罗氏ROS1/ALK/Trk抑制剂entrectinib（恩曲替尼）也已于2019年8月15日获FDA批准上市，是FDA批准的第3款“不限癌种”抗癌疗法和第2款治疗携带NTRK融合基因癌症的疗法。

在国内，拜耳的larotrectinib是首个申报上市的TRK抑制剂，罗氏的entrectinib、葆元生物的ROS1/Trk抑制剂AB-106、诺诚健华Trk抑制剂ICP-723等均处于II期临床阶段。

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