首次 顶级医学杂志连发两篇中国论文（公布肾病贫血新药结果）

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（健康时报网端部记者 孙欢）北京时间2019年7月25日凌晨，《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发表两篇论著，公布了肾脏贫血新药罗沙司他在中国的两项3期临床试验结果。

该试验由上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任陈楠教授、复旦大学附属华山医院肾内科主任郝传明教授主导。这也是NEJM首次发表由我国大陆医生作为第一和通讯作者的新药3期临床试验。

创新机制，口服肾病贫血新药造福患者

目前，中国慢性肾病患者数已超1.2亿，而肾性贫血则是慢性肾脏病常见并发症之一，其在透析患者中的发病率高达98.2% ，但透析患者的贫血治疗达标率仅为21.3%。

一直以来，肾性贫血的治疗方法为促红细胞生成刺激因子和铁剂。但是在疗效和安全性方面具有很大的局限性，促红细胞生成素的使用可能引发严重的不良心血管反应，而贫血控制注射的铁剂潜在风险也很高。

口服药物罗沙司他胶囊是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF- PHI)类治疗肾性贫血的药物。

低氧诱导因子(HIF)的生理作用不仅使红细胞生成素表达增加，也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。罗沙司他通过模拟脯氨酰羟化酶(PH)的底物之一酮戊二酸来抑制PH酶，影响PH酶在维持HIF生成和降解速率平衡方面的作用，从而达到纠正贫血的目的。

此次《新英格兰医学杂志》发布的两篇论文的题目为“Roxadustat Treatment for Anemia in Patients Undergoing Long-Term Dialysis”和“Roxadustat for Anemia in Patients with Kidney Disease Not Receiving Dialysis”。它们分别介绍了长期透析贫血患者的罗沙司他治疗结果，以及未经透析的肾脏病患者使用罗沙司他治疗贫血的结果。

据两篇论文的通讯作者陈楠介绍，这两项临床试验的结果显示，在中国接受透析治疗的贫血患者中，口服的罗沙司他同注射的阿法依泊汀在临床获益和副作用上无明显差异。在慢性肾病未接受透析治疗的贫血患者中，罗沙司他也可让肾脏病患者获得显著的临床疗效，有效纠正和维持肾性贫血患者血红蛋白水平，且安全性和耐受性良好。

“与疗效同样重要的是，罗沙司他是口服剂，因此患者使用方便，依从性也会相应提高。”陈楠告诉健康时报记者。

全球首发，中国药品审评审批能力具备国际水平

罗沙司他由珐博进（FibroGen）及其中国分公司珐博进中国医药技术开发有限公司研发，值得注意的是，2018年12月17日，“罗沙司他”胶囊获得中国国家药品监督管理局批准，治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病引起的贫血。此举使中国成为全球首先批准罗沙司他胶囊上市的国家。

“当时罗沙司尚未在全球其他国家上市，但是我国药监部门在做过大量调研之后同意其在中国获批，是承担了一些压力的，但是日本的随后获批，今天NEJM的最终发表，说明了这一判断的正确，我们中国团队有能力做好创新药的临床研究。”回顾历时8年的罗沙司他临床试验，陈楠教授这样表示。

郝传明教授对此表示赞同，他表示，NEJM之所以发表了此次罗沙司他3期临床结果，其根本原因在于试验高质量的完成，这是中国临床研究水平逐步提升的一种表现。

“罗沙司他”率先在中国上市，说明罗沙司他胶囊在临床试验中展示了足够有说服力的安全性和疗效，赢得了药品审批部门的信任，同时也说明中国药品审评审批能力具备国际水平。”珐博进（中国）医药技术开发有限公司执行总裁钟黎蕴华表示，“此次NEJM也发布了未经透析的肾脏病患者使用罗沙司他治疗贫血的结果。预计今年年底，罗沙司他这一新适应症也将在中国获批，造福更多肾性贫血患者。”

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